Combate à
leucemia: tratamento que modifica genes de doentes é aprovada nos EUA
AFP
Material genético do
paciente é utilizado na produção do tratamento para atacar a leucemia
WASHINGTON – A
agência federal de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos, a FDA, aprovou
a comercialização da primeira terapia gênica do mundo, que consiste em
modificar geneticamente o sistema imunológico de um doente para combater uma
forma agressiva de leucemia.
A FDA dá início,
assim, a uma nova era para tratar e eventualmente curar muitas doenças hoje
incuráveis, após atender as recomendações, em julho, de um grupo consultivo de
especialistas independentes.
Este tratamento,
chamado Kymriah (tisagenlecleucel), foi desenvolvido por um pesquisador da
Universidade da Pensilvânia e patenteado pelo laboratório suíço Novartis para
tratar a leucemia linfoblástica aguda.
Esta leucemia avança
rapidamente e é o câncer de sangue pediátrico mais frequente nos Estados
Unidos, com cerca de 3.100 novos casos diagnosticados anualmente entre os
menores de 20 anos, segundo o Instituto Nacional do Câncer daquele país
(NCI).
Público-alvo
Público-alvo
O Kymriah é
destinado a crianças e adultos jovens menores de 25 anos que mostraram
resistência a outras terapias contra esta leucemia ou que tiveram uma recaída,
algo que ocorre em entre 15% e 20% dos casos.
Segundo o Novartis,
600 doentes seriam elegíveis a cada ano nos Estados Unidos para este
tratamento. “Entramos em uma nova era na inovação médica, com a capacidade de
reprogramar as células do sistema imune de um paciente para que possam destruir
as células cancerosas mortais”, apontou o médico Scott Gottlieb, diretor da
FDA.
Transformação
Transformação
“As novas
tecnologias como as terapias gênicas e celulares têm o potencial de transformar
a medicina, tornando possível o tratamento e a cura de uma série de doenças
incuráveis”, disse Gottlieb em um comunicado.
“Esta decisão marca
a primeira comercialização no mundo de uma terapia genética, (...) baseada em
um novo enfoque totalmente personalizado que utiliza as próprias células do
sistema imune do doente”, comemorou o presidente do Novartis, Joseph Jiménez,
em teleconferência à imprensa.
O custo de um
tratamento com o Kymriah é de US$ 475 mil, indicou na coletiva de imprensa
Bruno Strigini, responsável pelo departamento de cancerologia do Novartis.
Terapia estimula o
sistema imunológico a lutar contra a enfermidade
A segurança e
eficácia do Kymriah foram demonstradas por um teste clínico feito com 63
pacientes pediátricos e adultos jovens que não tinham respondido aos outros
tratamentos ou haviam tido uma recaída.
De acordo com esta
técnica, cria-se um tratamento para cada paciente, cujas células do sistema
imune são recolhidas e congeladas para serem levadas a um laboratório, onde são
geneticamente modificadas para atacar a leucemia.
A taxa de remissão
alcançou 83% nos três primeiros meses do tratamento, que consiste em uma única
dose de células imunes modificadas, detalhou a FDA.
Os doentes que não
respondam durante o primeiro mês não pagarão pelo tratamento, prometeu Bruno
Strigini, responsável pelo departamento de cancerologia do Novartis.
Ele afirmou que as
terapias atuais contra a leucemia, como o transplante de medula óssea, poderiam
custar até US$ 800 mil nos Estados Unidos.
A maioria dos
pacientes tratados com o Kymriah serão provavelmente cobertos pelos seguros
médicos ou pelo Medicaid, o plano de saúde para pessoas com baixos recursos.
Efeitos colaterais
Efeitos colaterais
O Kymriah poderá ter
efeitos colaterais sérios, como infecções graves, febres altas, hipotensão
arterial, problemas renais e uma diminuição de oxigênio no sangue.
Tendo em conta o
sucesso do ensaio clínico com os 63 pacientes, a FDA atribuiu em 2014 a esta
terapia gênica o status de “tratamento terapêutico avançado”, o que permitiu
acelerar os procedimentos para a implantação.
Novartis e outros
laboratórios trabalham no desenvolvimento de tratamentos similares para o
mieloma múltiplo, para outra forma de leucemia e para um tumor agressivo de
cérebro.
